Caratteristiche basali dei pazienti oncologici: differenze tra RCT e real-world

In questo articolo gli autori confrontano le caratteristiche dei pazienti affetti da cancro che hanno partecipato agli studi clinici registrativi con quelle della pratica clinica in Italia analizzando i registri di monitoraggio. Lo studio mirava a valutare la generalizzabilità degli studi ai contesti clinici del mondo reale.

Gli autori hanno confrontato i dati su età, sesso e performance status (PS) derivati dai registri di monitoraggio (wMR) sviluppati dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e i corrispondenti studi registrativi (CT) presenti nei Rapporti di Valutazione Pubblica Europea (EPAR) dell’Agenzia Europea dei Medicinali. (EMA). L’analisi ha incluso 419.461 coppie uniche di pazienti e indicazioni terapeutiche registrate in 129 registri AIFA, e 87.452 pazienti arruolati in 140 studi correlati da gennaio 2013 ad aprile 2023.

Nell'analisi  presentata  in  questo articolo, lo  scopo è  verificare se le  caratteristiche  basali del paziente hanno una  rilevanza  nel discriminare tra  CT  e wMR. Questo  approccio è stato utilizzato  considerando che, se la  popolazione di  CT  e wMR  è la  stessa,  tutte le  variabili  considerate  dovrebbero essere strutturalmente  equamente distribuite tra  loro.

I risultati hanno rivelato che l’età mediana e il tasso di pazienti anziani (≥65 anni) era più elevata nei registri di monitoraggio rispetto agli studi clinici, con una differenza media dell’età media di 5,3 anni e una differenza media del tasso di anziani del 17,17%. Il tasso complessivo di pazienti di sesso femminile è risultato simile nei registri e negli studi, ma sono state riscontrate differenze nei tipi specifici di tumore. Inoltre, il tasso medio di pazienti con PS deteriorato era basso sia negli studi (3,1%) che nei registri (4,3%) con una differenza media dell’1,27%. 

Lo studio supporta l’idea che i pazienti oncologici arruolati negli studi rappresentano solo parzialmente quelli trattati nella pratica clinica in Italia inoltre ha rivelato differenze nella distribuzione di età, sesso e performance status tra i due contesti. Le differenze nelle caratteristiche dei pazienti variavano tra i diversi tipi di tumore, ma erano per lo più simili tra le diverse classi di farmaci. 

Gli autori sottolineano l’importanza di migliorare l’inclusività degli studi clinici registrativi per garantire la generalizzabilità dei risultati alla popolazione del mondo reale. Hanno inoltre evidenziato la necessità di ulteriori ricerche per quantificare il modo in cui le differenze nelle caratteristiche di base si traducono in differenze nei risultati. L’uso di registri di monitoraggio basati sul web da parte dell’AIFA ha fornito ai ricercatori un ampio set di dati sulla pratica clinica del mondo reale, facilitando il confronto delle caratteristiche dei pazienti tra registri e studi clinici. 

In conclusione, lo studio rivela che i pazienti oncologici arruolati negli studi clinici in Italia rappresentano solo parzialmente quelli trattati nella pratica clinica del mondo reale. Le differenze nelle caratteristiche dei pazienti tra diversi tipi di tumore e classi di farmaci evidenziano la necessità di cautela nel generalizzare i dati degli studi clinici alla pratica clinica. 

Gli autori chiedono strategie per migliorare l’inclusività degli studi clinici e sottolineano l’importanza di integrare i dati del mondo reale con gli studi di registrazione per migliorare il processo decisionale basato sull’evidenza nella pratica clinica. Questa ricerca dettagliata e completa fornisce preziose informazioni sulla generalizzabilità degli studi clinici a contesti clinici del mondo reale, sottolineando la necessità di ulteriori ricerche e strategie per affrontare le differenze osservate.

Fonte: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38665620/